Qual è l’impegno della sua azienda in questa area terapeutica?
Santhera è impegnata nel migliorare lo standard of care nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), una malattia rara, progressiva e gravemente invalidante, attraverso soluzioni terapeutiche capaci di coniugare efficacia clinica, sostenibilità del trattamento nel lungo periodo e attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie. Il progetto “Optimizing Standard of Care Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy” nasce da questa visione: rendere disponibile una nuova generazione di trattamento steroideo, sviluppata per rispondere a un bisogno storico della comunità Duchenne, ovvero preservare i benefici antinfiammatori e funzionali dei corticosteroidi riducendo al contempo il peso delle tossicità associate all’uso cronico. In Italia, Santhera lavora in stretta collaborazione con clinici esperti, centri neuromuscolari, associazioni pazienti e stakeholder del percorso di cura per favorire un accesso appropriato, informato e sostenibile all’innovazione.

A chi si rivolge il vostro prodotto? 
Vamorolone è indicato per il trattamento della DMD nei pazienti a partire dai 2 anni di età. Il progetto si rivolge quindi ai bambini e ragazzi e, indirettamente, alle loro famiglie e ai team multidisciplinari che li seguono, offrendo una nuova opzione terapeutica all’interno di un percorso di cura complesso e di lungo periodo. La sua rilevanza è particolarmente significativa perché la terapia steroidea rappresenta da anni un pilastro dello standard of care nella DMD, ma il suo impiego cronico è spesso limitato da effetti indesiderati che impattano crescita, salute ossea, peso, metabolismo e benessere complessivo.  

Perché ritiene sia innovativo? 
L’innovatività di vamorolone risiede nel suo meccanismo d’azione dissociativo: è un corticosteroide modificato, sviluppato per mantenere l’attività antinfiammatoria rilevante nella DMD, riducendo alcune attività associate agli effetti collaterali tipici dei corticosteroidi convenzionali. Nei dati clinici disponibili, vamorolone ha dimostrato efficacia sulla funzione motoria rispetto al placebo e un profilo di sicurezza differenziato rispetto al prednisone, con particolare attenzione a crescita e salute ossea. Questa combinazione di efficacia e profilo di tollerabilità rappresenta un avanzamento concreto in un’area in cui l’innovazione non si misura solo nella disponibilità di una nuova molecola, ma nella capacità di migliorare il bilancio beneficio-rischio di una terapia destinata a essere utilizzata per anni. Per questo il progetto Santhera non propone semplicemente un nuovo farmaco, ma una nuova prospettiva di cura: ottimizzare una componente fondamentale dello standard of care, rendendola più sostenibile per pazienti, famiglie e clinici. 

Che risultati avete o volete raggiungere? 
Con questo progetto vogliamo contribuire a elevare lo standard di cura della DMD in Italia, promuovendo una maggiore consapevolezza scientifica sul valore di vamorolone e supportare un utilizzo appropriato dell’innovazione nei centri di riferimento. L’obiettivo è favorire un impatto misurabile su più livelli: per i pazienti, offrendo una terapia che possa sostenere la funzione motoria con un profilo di tollerabilità più favorevole su aspetti critici come crescita e metabolismo osseo; per le famiglie, riducendo il carico legato alla gestione degli effetti collaterali; per i clinici, ampliando le possibilità di personalizzazione terapeutica; per il sistema, contribuendo a una presa in carico più moderna, multidisciplinare e centrata sul paziente.  

Quali ritiene siano gli unmet needs di questa area terapeutica?
Nella Distrofia Muscolare di Duchenne permangono bisogni non soddisfatti rilevanti: rallentare la progressione della malattia, preservare il più a lungo possibile la funzione motoria e respiratoria, ridurre le complicanze cardiache e ortopediche, migliorare la qualità di vita e rendere le terapie croniche più tollerabili. In particolare, uno degli unmet needs più importanti riguarda il trattamento steroideo: pur essendo parte essenziale dello standard of care, i corticosteroidi convenzionali sono associati a effetti indesiderati che possono limitare aderenza, decisioni terapeutiche e benessere del paziente nel lungo periodo. Il progetto Santhera risponde proprio a questo bisogno: portare nella pratica clinica una nuova generazione di terapia steroidea, pensata per mantenere il valore terapeutico storico dei corticosteroidi, ma con un profilo più adatto alla gestione cronica di una malattia rara pediatrica. In questo senso, vamorolone può contribuire a rispondere a un bisogno clinico rilevante nella DMD, offrendo un’opzione terapeutica orientata a sostenere il trattamento nel lungo periodo con maggiore attenzione al profilo di tollerabilità e agli aspetti della vita quotidiana del paziente.