Come è nata l’idea di realizzare questo progetto e a chi si rivolge?
Dietro ogni diagnosi di ATTR-CM c’è una persona che si trova, spesso all’improvviso, a dover riorganizzare la propria vita attorno a una patologia complessa. Da qui è nata l’esigenza di migliorare concretamente il Patient Journey: ci siamo accorti che la diagnosi, per quanto oggi più tempestiva, lascia spesso il paziente solo davanti a bisogni che vanno ben oltre la sola terapia farmacologica — aspetti psicologici, nutrizionali, motori e organizzativi. Da qui la scelta di costruire un modello di supporto a tutto tondo, capace di agire su due leve strettamente collegate: la qualità di vita del paziente e la sua aderenza al piano di cura. Un paziente seguito con approccio multidisciplinare è un paziente più costante nel percorso terapeutico, con un beneficio clinico reale nel tempo. Abbiamo inoltre voluto guardare oltre il singolo paziente: il programma prevede, a discrezione dello specialista, la possibilità di estendere il supporto psicologico anche al caregiver, riconoscendo che la gestione di una patologia cronica come l’ATTR-CM coinvolge inevitabilmente anche chi gli sta accanto ogni giorno. 

Potrebbe descriverlo brevemente?
È un Patient Support Program erogato su un arco di 12 mesi, costruito su cinque pilastri attivabili singolarmente o in combinazione: supporto infermieristico, counseling psicologico, counseling nutrizionale, supporto fisioterapico a domicilio e consegna periodica del farmaco. Un elemento che riteniamo distintivo è l’intensità del percorso che prevede un elevato numero di contatti, pensato per garantire una presa in carico continuativa e non episodica dei pazienti. Ogni servizio è erogato da personale altamente specializzato, a garanzia di un supporto qualificato su ciascuna dimensione del bisogno del paziente. Il percorso parte da una welcome call e prevede, per ogni componente, un report finale condiviso con lo specialista di riferimento — garantendo continuità informativa tra il team di supporto e il clinico. 

Che risultati avete o volete raggiungere?
Gli obiettivi che ci siamo posti sono chiari e misurabili, entro il 2026 prevediamo di estendere il Patient Support Program a oltre 20 centri di riferimento in Italia. Desideriamo aumentare la consapevolezza dei pazienti sulla propria patologia, perché una maggiore comprensione della malattia è il primo passo per una gestione consapevole del percorso di cura. In secondo luogo, puntiamo a supportare la corretta adesione al piano terapeutico, elemento centrale in una patologia cronica come l’ATTR-CM. Vogliamo inoltre sostenere la gestione del carico emotivo che spesso accompagna la diagnosi, favorire l’educazione nutrizionale per ottimizzare il piano alimentare del paziente, e promuovere il mantenimento della mobilità e della funzionalità fisica nel tempo. 

Cosa pensa ci sia ancora da fare in questo ambito?
Credo ci siano ancora diversi unmet need su cui evolvere il modello. Un ambito riguarda la misurazione strutturata dell’esito: oggi il programma produce report qualitativi verso lo specialista, ma il passo successivo è integrare strumenti di Patient Reported Outcome (PRO) e questionari validati su qualità di vita e aderenza, per rendere l’impatto del PSP tracciabile nel tempo e confrontabile tra centri. A questo si affianca l’esigenza di un monitoraggio da remoto continuativo: l’introduzione di strumenti digitali — un’app o una piattaforma che permetta al paziente di segnalare sintomi, aderenza e parametri tra una sessione e l’altra — consentirebbe un supporto realmente proattivo, non solo scandito dagli appuntamenti previsti. 

Qual è l’aspetto principale del Patient Support Program che sarà più importante secondo lei nei prossimi anni?
Direi la capacità di personalizzazione: le componenti attivabili singolarmente o in combinazione, in base al singolo paziente, sono l’elemento che rende il modello scalabile e sostenibile, in un contesto di bisogni sempre più eterogenei. Credo inoltre che l’intelligenza artificiale giocherà un ruolo sempre più centrale in questa direzione: strumenti predittivi capaci di analizzare i dati raccolti lungo il percorso potranno aiutarci a identificare in anticipo quali pazienti necessitano di un supporto più intensivo, su quale componente, e in quale momento — rendendo la personalizzazione un processo dinamico che si adatta nel tempo all’evoluzione dei bisogni reali del paziente. È questo, in sintesi, il traguardo a cui puntare: non un programma che il paziente semplicemente segue, ma un programma che impara dal paziente.