Qual è l’impegno della sua azienda in questa area terapeutica?
BIAL opera nelle neuroscienze con un impegno di lungo periodo che integra ricerca, sviluppo clinico, accesso e supporto alla pratica clinica. La malattia di Parkinson è un’area prioritaria: BIAL investe costantemente oltre il 20% del fatturato annuo in Ricerca & Sviluppo. In Italia rende disponibili terapie innovative, sostiene la ricerca e collabora con la comunità scientifica e associazioni di pazienti. L’obiettivo è contribuire a una gestione più personalizzata della malattia, favorendo autonomia e qualità di vita. Questo impegno si rinforza con il lancio di apomorfina in film sublinguale per intervenire al bisogno durante un episodio OFF. L’OFF è il periodo in cui l’effetto della terapia diminuisce e i sintomi ricompaiono o peggiorano; nell’ON i sintomi sono meglio controllati e la persona recupera capacità di movimento e azione. 

A chi si rivolge il vostro prodotto/device?
Apomorfina in film sublinguale è indicata per il trattamento intermittente degli episodi OFF nelle persone con malattia di Parkinson non sufficientemente controllate dai farmaci orali antiparkinsoniani. Si rivolge a pazienti che, nonostante una terapia di mantenimento ottimizzata, presentano ricomparsa o peggioramento di sintomi motori e/o non motori. Gli OFF possono essere prevedibili, per esempio al risveglio o a fine dose, oppure improvvisi, limitando autonomia e vita sociale. Disponibile in cinque dosaggi, il film viene posto sotto la lingua fino a dissoluzione e, individuata la dose appropriata per ciascun paziente, può essere autosomministrato al bisogno secondo le indicazioni approvate. Una gestione più autonoma dell’OFF può inoltre ridurre la necessità di aiuto da parte del caregiver. 

Perché ritiene sia innovativo?
È la prima formulazione orale di apomorfina, nata per rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti superando i limiti della via iniettiva oggi disponibile per il trattamento intermittente degli OFF. La via sublinguale evita il metabolismo di primo passaggio e i problemi legati al tratto gastrointestinale nei pazienti con Parkinson, dove rallentato svuotamento gastrico, pasti e proteine possono rendere meno prevedibili le terapie orali. Negli studi clinici l’effetto è iniziato a partire da 15 minuti e si è mantenuto per 90 minuti. La somministrazione, semplice, discreta e non invasiva, rappresenta un’alternativa all’apomorfina sottocutanea, che durante un blocco motorio può essere difficile da utilizzare. Il valore dell’innovazione diventa così concreto: aiutare il paziente a passare dall’OFF all’ON in maniera rapida e affidabile, recuperando più rapidamente il controllo della giornata. 

Che risultati avete o volete raggiungere?
Vogliamo contribuire a ridurre il tempo trascorso in OFF e favorire un passaggio rapido e affidabile all’ON, anche quando l’episodio è improvviso. Il risultato va oltre la risposta motoria: maggiore autonomia nelle attività quotidiane, più fiducia nell’uscire di casa e maggiore libertà nel programmare la giornata, riducendo il carico per caregiver e familiari. Intendiamo inoltre migliorare la conoscenza degli OFF, comprese le manifestazioni non motorie, affinché siano riconosciuti e trattati tempestivamente per rispondere a un bisogno ancora irrisolto, offrendo al paziente correttamente selezionato una soluzione semplice e discreta nel momento critico. 

Quali ritiene siano gli unmet needs di questa area terapeutica?
Il bisogno principale è controllare gli episodi OFF che persistono nonostante l’ottimizzazione della terapia orale. Con la progressione della malattia, la risposta alla levodopa può ridursi e diventare irregolare, lasciando il paziente senza adeguato controllo dei sintomi in momenti critici. Gli OFF possono comparire al risveglio, dopo i pasti, a fine dose, durante la notte o improvvisamente e includere sintomi non motori, come ansia, stanchezza o difficoltà cognitive, non sempre riconosciuti tempestivamente. Serve quindi una risposta rapida, prevedibile, indipendente dall’assorbimento gastrointestinale e gestibile anche durante un blocco motorio. Le opzioni iniettive possono essere limitate da aghi, difficoltà di manipolazione, reazioni cutanee, stigma e dipendenza dal caregiver. Apomorfina in film sublinguale offre una soluzione pratica e non invasiva per affrontare l’imprevedibilità dell’OFF e restituire possibilità di scelta.